유전성 망막장애 치료제 희귀의약품 지정

식품의약품안전처가 망막장애 치료제 '보레티진 네파보벡' 등 3종을 희귀의약품으로 1일 신규 지정했다. 이 치료제는 망막 색소 상피 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 환자 치료에 쓰이는 주사제다. 유전성 망막 디스트로피는 유전자 이상으로 인해 망막 세포에 이상이 생겨 시력 이상이나 시야 결손 등이 나타나는 질환이다.
식약처는 이외에도 '자누브루티닙'과 '카프마티닙' 경구제를 희귀의약품으로 지정했다. 자누브루티닙은 기존 치료에서 효과를 보지 못한 외투세포림프종의 2차 치료에 쓰이는 약물이다. 카프마티닙은 특정 유전자 돌연변이가 발견된 비(非)소세포암을 치료하는 용도다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 중에서 대체할 수 있는 의약품이 없거나 대체할 수 있는 의약품보다 현저하게 안전성이나 유효성이 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 때 우선 허가 대상이 되는 등 혜택을 받는다.
[서진우 기자]