한미약품 개발중인 백혈병 신약, 미국 FDA 희귀약 지정

한미약품은 미국 식품의약국(FDA)이 최근 급성 골수성 백혈병 치료 신약후보물질(HM43239)을 희귀의약품으로 지정했다고 31일 밝혔다.
HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML)을 유발하는 효소인 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)의 돌연변이를 억제하는 약물이다. 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질로 평가된다. 현재 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받았고 이른 시일 내 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상이 시작될 예정이다.
FDA는 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제 개발·허가를 원활하게 하기 위해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 제도를 운영하고 있다. 지정된 약물을 개발하는 회사에는 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 최소로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 부여한다.
한미약품의 신약후보물질이 희귀의약품으로 지정된 건 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 'LAPS글루카곤아날로그(HM15136)'이, 지난 4월 혈관육종 치료를 목적으로 하는 경구용 항암신약 '오락솔(Oraxol)'이 각각 희귀의약품으로 지정됐다.
권세창 한미약품 대표는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다"고 강조했다.
[김혜순 기자]