헬릭스미스, 2020 NEALS 연례회의서 전임상 및 임상시험 결과 발표

헬릭스미스 연구진과 임상 책임자는 지난달 30일부터 이틀간 열린 '2020 NEALS 연례회의'에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 연구 결과를 발표했다고 6일 밝혔다.
헬릭스미스가 개발한 엔젠시스(VM202)는 이미 미국 식품의약국(FDA)에 의해 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 지난 5일 미국 FDA에 임상 2a상 프로토콜을 제출했다.
NEALS(Northeast Amyotrophic Lateral Scierosis Consortium)는 ALS와 운동신경질환 분야에서 과학적 성과가 치료제 개발로 빨리 연결되는 것을 돕기 위해 조직된 학술 단체다. 동시에 ALS 연구에 필요한 여러가지 방법론을 제공하는 기관이다. ALS 분야에서는 영향력이 매우 높은 KOL(key opinon leader)인 조직이다. 올해로 19회째를 맞는 NEALS 연례회의는 코로나19로 인해 온라인에서 비대면으로 진행됐는데 헬릭스미스는 3개 논문을 발표했다.
발표자로는 김선영 대표이사와 노보람 박사, 엔젠시스의 ALS 임상 1상을 주관했던 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 존 케슬러(John A. Kessler) 교수가 나섰다.

김선영 대표이사는 'ALS 신약 개발 플랫폼 DART 프로그램 소개'를, 노보람 박사는 'HGF를 발현하는 재조합 AAV1의 척수 내 주사가 운동 기능 및 신경근육계에 미치는 영향'을, 존 케슬러 교수는 'ALS 유전자 치료·간세포성장인자를 발현하는 플라스미드 DNA, 엔젠시스를 이용한 임상시험 1/2상 결과 및 2상 계획'을 주제로 참가했다. 발표한 연구 논문에 대한 온라인 질의응답 세션도 진행되었는데 특히 AAV 벡터를 사용했을 때 생존율이 증가한 점, 임상 1상에서의 긍정적 결과에 대해 참가자들이 많은 질문을 했다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 "국제적으로 권위있는 NEALS에서 제출한 3편 논문이모두 채택된 것은 전문가들이 당사의 ALS 연구개발에 대해 큰 관심을 표명한 것"이라며 "내년 미팅에서는 조만간 시작할 ALS 임상 2a상 결과를 발표할 수 있게 되기를 기대한다"고 말했다.
[김경택 기자 kissmaycry@mkinternet.com]