헬릭스미스, 엔젠시스(VM202) 사용 ALS 임상 2a상 프로토콜 FDA 제출

헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에 의해 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.
헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 ALS 임상 1상을 성공적으로 마친 바 있는데, 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주 평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ▲ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r, ▲ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도, ▲호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), ▲호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, ▲바이오마커의 변화량 등이다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 "글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS"라며 "이번 2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우, 그 파장이 클 것"이라고 말했다.
한편 ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
[김경택 기자 kissmaycry@mkinternet.com]