항암제 등 신규 희귀의약품 지정

식품의약품안전처가 '모보서티닙' 등 항암제를 신규 희귀의약품으로 지정했다고 1일 밝혔다. 희귀의약품은 희귀질환을 진단·치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저하게 안전·유효성이 개선된 의약품으로 식약처장 지정을 받은 제품이다. 현재 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환 특성에 따라 허가 제출자료·기준이나 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 '희귀의약품 지정 제도'를 운영하고 있다.
이날 신규로 지정된 희귀의약품은 '모보서티닙'으로 표피성장인자수용체 변이가 있는 비소세포폐암 환자 치료에 쓰이는 경구용 약물이다. 아울러 경구제 '이필리무맙'은 DNA 불일치 복구 결함 등이 있는 성인 환자용 전이성 직결장암이 새 적응증으로 추가됐고 또 다른 경구제 '익사조밉'은 자가 조혈모세포 이식을 받은 다발성골수종 환자의 유지요법 기능이 추가됐다. 주사제 '라불리주맙'은 비정형 용혈성 요독 증후군 환자를 치료할 수 있다는 점이 새로 추가됐다. 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)은 혈관 안에 혈전에 만들어지면서 혈액 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴돼 용혈성 빈혈이 발생하는 질환이다.
[서진우 기자]