바이오리더스, 근육위축 희귀 유전질환 치료 후보물질 임상 1상 돌입

바이오리더스는 근육을 위축시키는 희귀 유전질환 '뒤쉔 근디스트로피(DMD)'의 치료 후보물질 BLS-M22의 임상 1상을 삼성서울병원과 함께 시작했다고 17일 밝혔다.
주로 남아에게만 발생하는 DMD 환자는 20세 이전에 호흡근육까지 상실돼 대부분 사망하며 3500명당 1명 수준으로 발병해 희귀 유전질환 중 상대적으로 발병률이 높다고 회사 측은 설명?다.
DMD 치료제로 개발 중인 신약후보물질 BLS-M22는 바이오리더스의 신약 플랫폼 뮤코맥스(MucoMAX?)를 기반으로 개발됐다. 이 약물은 경구 투약을 통해 체내로 흡수된 뒤 근육성장을 억제하는 마이오스타틴(Myostatin)에 대한 항체가 형성되도록 유도한다.
BLS-M22의 동물 효력시험에서는 마이오스타틴에 대한 항체 생성 능력이 확인됐다고 바이오리더스는 전했다. 비임상 독성시험과 안전성 약리시험 등에 대한 유효한 결과를 도출해 작년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받기도 했다.

올해 1월에는 국내 식품의약품안전처로부터 '개발단계희귀의약품' 승인도 획득해 임상 2상만 완료해도 조건부 판매에 나설 수 있게 된다. 또 시판 허가가 승인된 뒤에는 7년간 마케팅 독점권도 부여 받을 수 있다.
BLS-M22이 근육 성장 억제에 대한 항체를 형성시키는 만큼 향후 DMD를 비롯해 다양한 근육 위축 질환으로 적응증 확대가 가능할 것으로 바이오리더스는 기대하고 있다. 바이오리더스는 현재 BLS-M22의 적응증 확대를 위한 동물시험을 진행 중이며 글로벌 제약회사들과의 협력 개발도 논의하고 있다.
회사 관계자는 "서울삼성병원과 임상 1상을 차질 없이 진행하도록 노력하겠다"며 "BLS-M22에 관심을 보이는 글로벌 제약사들과 기술수출 및 공동개발 협의도 지속 추진함으로써 신약개발기간 단축과 임상성공 가능성 제고에 힘을 기울일 것"이라고 밝혔다.
뮤코맥스 기술은 프로바이오틱스(유산균) 표면에 특정 질병의 항원을 발현시켜 체내에 항체가 형성되도록하는 기술이다. 바이오리더스는 뮤코맥스를 바탕으로 자궁경부전암 치료제(BLS-M07)를 개발해 전국 16개 대학병원과 임상2b상을 진행 중이다.
[디지털뉴스국 한경우 기자]