크리스탈지노믹스 백혈병 신약후보 美희귀의약품 지정

신약개발 전문기업 크리스탈지노믹스가 개발한 백혈병 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 크리스탈은 이 회사의 CG026806(이하 CG'806)이 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받아 임상 기간 단축 등 다양한 혜택을 받게 됐다고 27일 밝혔다.
급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발중인 CG'806은 작년 6월 총 3600억원 규모로 중국 앱토즈 바이오사이언스에 기술 수출된 적이 있을 만큼 기대를 모으고 있다. AML은 백혈병 중 발병률이 가장 높음에도 불구하고 골수(조혈모세포) 이식 외에는 우수한 치료약이 없어 대표적 난치암으로 꼽힌다. CG'806은 기존 약제들과의 직접적인 비교에서 가장 강력한 항암 활성을 보이면서도 부작용 등 독성을 줄여 경쟁력을 확보했다고 회사 측은 밝혔다. 조중명 크리스탈 대표는 "CG'806은 세계최초 FLT3-BTK 다중 저해제로 FLT3와 BTK의 두 가지 질환단백질과 그들의 변이형 모두를 저해한다"며 "이는 급성골수성백혈병 외에도 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 뜻"이라고 설명했다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 기업에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. CG'806은 7년 마케팅 독점권, 임상 시험 기간 동안 연구 보조금 및 세금감면 혜택을 받게 된다. 신속심사 혜택과 200만달러 규모의 신약허가신청 심사 비용을 면제받고, 임상 2상만 마치면 조건부 판매가 가능해지며 상대적으로 높은 약가를 받을 수도 있다. 크리스탈 관계자는 "희귀의약품은 일반의약품 대비 개발기간을 약 2년정도 단축할 수 있다"며 "CG'806을 성공적으로 개발하기 위해 앱토즈와 긴밀하게 협력해 나갈 것"이라고 말했다.
크리스탈은 지난 11월 중국에 CG'806의 특허를 등록했다. 기술수출 계약 시 한국과 중국에 대한 모든 권리는 크리스탈이 보유하고 있으며, 중국 내 물질특허 만료시점은 2033년 12월 26일이라고 회사 측은 설명했다. 앱토즈는 내년 상반기 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 하는 CG'806의 임상1상 시험 계획(IND)을 미국FDA에 제출할 예정이다.
[신찬옥 기자]