메디포스트 폐 치료제 뉴모스템 미국 FDA 희귀의약품 지정

국내 바이오기업이 개발 중인 만성 폐질환 예방치료제가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정받았다.
메디포스트는 현재 개발 중인 미숙아 발달성 만성 폐질환 예방 치료제 '뉴모스템(PNEUMOSTEM)'이 미국 FDA로부터 '희귀의약품(Orphan Drug)'으로 지정받았다고 5일 밝혔다.
뉴모스템은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 한다.
다른 일반 의약품들과 달리 뉴모스템은 미숙아 기관지폐이형성증 분야에서 기존 치료제가 없고 국내에서 제1상 임상시험을 마친 후 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증하는 등 신약으로서의 성공 가능성을 높게 평가 받아 희귀의약품으로 지정됐다.

현재 국내에서는 삼성서울병원 소아청소년과 및 서울아산병원 신생아과에서 공동으로 제2상 임상시험이 진행되고 있다. 메디포스트는 국내 제2상 임상시험이 완료되면 희귀의약품 지정을 추진해 곧바로 상용화 하는 것을 목표로 하고 있다.
뉴모스템은 희귀의약품 지정으로 앞으로 미국 임상시험 시 '신속 심사(Fast Track)' 과정을 밟을 수 있게 됐다. 또한 세금과 허가 비용도 최대 50%까지 감면되며 특허 여부와 관계 없이 판매 승인 후 7년간 판매 독점권을 보장받게 된다. 메디포스트는 내년 하반기 미국 FDA에 뉴모스템 제 1·2a상 임상시험 계획 승인을 신청할 예정이다.
메디포스트 관계자는 "미국에서의 임상시험 전에 국내 임상시험 결과만으로 희귀의약품에 지정된 것은 이례적인 일"이라며 "보다 효율적인 임상시험 진행을 통해 전 세계 미숙아 기관지폐이형성증 환자들에게 더 빨리 도움을 줄 수 있게 되길 바란다"고 말했다.
[김미연 기자]