가망 없다던 美 백혈병 소녀, 10년 째 '멀쩡'...FDA 자문위원 참여

CAR-T 치료제 킴리아, 2017년 8월 FDA 허가
우리나라, 지난해 3월 승인·올해 4월 국내 건강보험 급여 이뤄져

미국에서 급성림프구성백혈병을 진단받았던 7살 소녀 에밀리 화이트헤드가 CAR-T 치료제 투여 후 5년 만에 완전관해 판정을 받았습니다.

CAR-T 치료제는 환자 몸에서 면역 T세포를 채취한 후 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전적으로 재프로그래밍하고 해당 환자에게 다시 주입해 암을 공격하도록 하는 항암제입니다.

CAR-T 치료제는 1980년대 이스라엘의 면역학자인 젤리그 에쉬하르(Zelig Eshhar) 박사와 기드온 그로스(Gideon Gross) 박사에 의해 처음 개발됐습니다. 그러나 이 치료제는 20여 년이 지나도록 임상적으로 충분한 효과를 보지 못했습니다.

이후 2011년 미국 펜실베이니아대 면역학 교수 칼 에이치 준(Carl H. June) 박사와 브루스 엘 레빈(Bruce L. Levine) 박사는 암 겨냥 항체와 T세포의 반응을 증폭시키는 수용체를 결합한 2세대 CAR-T 세포를 설계했습니다.

에밀리 화이트헤드는 이 임상 연구에 최초로 참여하게 됐습니다. 지난 2010년 5살의 나이로 급성림프구성백혈병을 진단받은 에밀리는 1차 치료에도 병이 재발·악화해 조혈모세포이식이 불가한 상황이었습니다.

에밀리는 7살이 되던 해, 치료 방법이 없어 삶을 정리하는 것이 좋을 것이라는 권유를 받고 펜실베이니아대학 병원에서 진행한 CAR-T 임상 1상에 참가했습니다.

이후 CAR-T 치료제 투여한 뒤 5년 만에 그는 완전관해 판정을 받아 학계를 놀라게 했습니다. 완전관해는 치료 후 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태를 말합니다.

에밀리는 완전관해 상태로 CART 신약 킴리아의 승인을 위해 미국 식품의약국(FDA) 항암자문위원회에 참여했습니다.

킴리아를 개발한 스위스 노바티스사는 펜실베이니아대로부터 기술이전을 받아 CAR-T 치료제를 상용화했고, 에밀리 등이 참여한 임상 연구 효과를 인정받아 지난 2017년 8월 최초로 FDA 허가를 받았습니다.

킴리아는 유럽에서는 2018년 8월, 일본에선 2019년 3월 허가를 받아 사용되고 있으며 우리나라는 지난해 3월 승인을 받았습니다. 이어 올해 4월 국내 건강보험 급여도 이뤄졌습니다.

한편, 킴리아는 식품의약품안전처의 검토 과정을 거쳐 인체 세포 등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서 치료가 가능합니다.

[오서연 디지털뉴스부 인턴기자 syyoo98@yonsei.ac.kr]