한미약품, 美혈액학회서 백혈병 신약 후보 임상 중 완전관해 보인 환자 사례 발표

한미약품은 최근 개최된 미국혈액학회 학술대회에서 회사가 개발 중인 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 후보 HM43239의 임상 1/2상에 참여해 완전관해(종양이 사라진 상태)를 9개월째 유지하는 등의 일부 환자 사례를 발표했다고 11일 밝혔다.
HM43239는 급성골수성백혈병을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중으로 억제하는 혁신신약 후보다.
이번 학회에서 발표된 사례는 한미약품과 MD앤더슨 암센터 나발 데이버 박사(Dr. Naval Daver) 연구팀이 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 1/2상의 일부 환자 사례다.
한미약품에 따르면 급성골수성백혈병 치료 요법인 ▲미도스타우린(Midostaurin) 투여 ▲길테리티닙(Gilteritinib)·아자시티딘(Azacitidine) 투여에 모두 반응하지 않은 67세 여성의 경우 HM43239를 투여하고 1주기(1개월)가 지난 뒤 완전관해가 확인됐다. 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식(Allogeneic Stem Cell Transplant)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.

두 번째 사례는 공고요법(Indcution)과 구제요법(Salvage)에도 불응성을 보인 FLT3 Wild Type의 60세 남성 환자로, 그는 HM43239를 투여받은 뒤 혈소판 감소증이 지속되는 상태의 완전관해가 나타났고, 현재 9개월째 같은 수준을 유지하고 있다.
특히 이번에 발표된 두 사례 모두에서 골수아세포(BM Blast)가 1% 이하로 감소됐다. 또 관해 기준에 부합하는 ANC(호중구) 1000 이상, Platelet(혈소판) 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상도 확인됐다.
임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.
HM43239는 미국 식품의약국(FDA)로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 각각 지정받은 바 있다.
권세창 한미약품 사장은 "HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암분야 차세대 치료제로상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
[한경우 기자 case10@mkinternet.com]