크리스탈지노믹스, 간암 신약후보 美 FDA 희귀의약품 지정

국내 기업이 개발한 신약후보가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다.
24일 크리스탈지노믹스는 간암 신약후보 '아이발티노스타트'가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 밝혔다. 아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제다. 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있다.
크리스탈지노믹스는 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능한 혜택을 받게 됐다. 특히 간암 대상 아이발티노스타트는 미국에서 허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년간의 시장 독점권도 확보할 수 있다. 크리스탈지노믹스는 아이발티노스타트로 적용되는 암 종류를 넓히고 병용치료 요법을 통해 활용도를 높인다는 계획이다.
우선 크리스탈지노믹스는 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1·2상을 준비해 미국에서 진행할 예정이다.

크리스탈지노믹스 관계자는 "간암에서 미국 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트의 미국 임상진행과 허가시점을 앞당길 수 있을 것"이라며 "다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약을 만들겠다"고 말했다.
한편 크리스탈지노믹스가 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째이다. 지난해 8월 췌장암 치료제로 개발중인 아이발티노스타트가 지정됐고, 지난 2017년 12월에는 백혈병 신약 후보물질 'CG-806'이 급성골수성백혈병(AML)로 지정을 받아 현재 미국 앱토즈(Aptose)사에서 임상시험이 진행 중이다.
[이종화 기자]