한미약품 단장증후군 치료제 美FDA 소아 희귀의약품 지정

한미약품의 단장증후군 치료 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA)을 통해 희귀 소아질병 의약품으로 지정됐다. 지난 24일 선천성 고인슐린증 치료제의 소아 희귀질환 의약품 등록에 이어 잇따라 FDA 인증에 성공해 주목된다.
30일 한미약품은 현재 독자 개발중인 '랩스GLP-2 아날로그'가 FDA 희귀 소아질병 의약품 추가 지정을 받았다고 밝혔다. 이로써 한미약품은 30여 개에 달하는 자사 혁신 신약 후보물질을 미국과 유럽 의약당국에 희귀 질환 의약품으로 등록시켰다.
한미약품은 랩스GLP-2 아날로그의 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다. 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아나 성인 환자들 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 현재 한미약품은 단장증후군 적응증으로 해당 후보물질의 국내 임상 1상시험을 진행하고 있으며 올 하반기 미국과 유럽에서 임상 2상시험을 시작할 예정이다.
권세창 한미약품 대표는 "자체 개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 후보물질 등으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서 혁신성을 계속 입증해 나가고 있다"고 말했다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀 질환이다. 성장과 생명 유지를 위해서는 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관으로 공급하는 방법) 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며 심한 경우 생명을 위협하기도 한다.
특히 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하는 것으로 알려져 있는 소아 단장증후군은 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법으로 인해 소아 환자와 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다. 또 주사 삽입 부위 감염으로 인한 패혈증이나 혈전증 등 심각한 부작용에도 취약하며 소아 생존율이 50% 이하로 낮은 편이다.
[서진우 기자]