카이노스메드 KM-819, 희귀질환 동물모델서 생존율 높여

뇌 질환 치료제 개발업체 카이노스메드는 10일 파킨슨병 치료제(KM-819) 추가 적응증으로 개발중인 다계통위축증(MSA) 동물 모델에서 생존율이 현저히 개선되는 효능이 확인됐다고 10일 밝혔다. 이번 연구는 미국 캘리포니아 샌디에고 주립대학(UCSD)의 신경과학과와의 공동연구로 진행됐다.
다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환이며 중추신경계 질환이다. 진전이 빠르고 파킨슨병 치료제가 실제 거의 듣지 않는 불치병으로, 수명은 5~7년이다. 환자 수는 파킨슨병 환자의 5~10%로 희귀 질환이다.
이 병은 파킨슨병과 유사하게 알파시누클라인이라는 단백질 축적에 의해 생긴다. 차이는 이 단백질이 뇌 신경세포가 아닌 신경세포를 보호하고 지지해 주는 신경아교세포에 생긴다는 점이다.
캘리포니아 대학에서는 이 질환의 동물모델을 보유하고 있고, 카이노스메드와 공동연구로 지난 1년여간 KM-819 효능을 연구했다. 이 연구에서 KM-819는 알파시누클라인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능 개선 효과와 함께 수명을 연장 효과를 발견됐다. KM-819를 투여한 쥐 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율 보다 현저히 높았다.

카이노스메드는 다계통위축증 임상2상을 먼저 국내에서 시행할 계획이다. 아산병원의 이종식 교수와 임상 진행을 논의중이다. 희귀질환인 만큼 임상 2상후 조건부 출시도 가능할 것으로 예상된다.
회사 관계자는 "KM-819는 파킨슨병 치료제 후보물질로서 세포보호 효능 외에 알파시누클라인의 축적을 감소시키는 효능이 있다"며 "KM-819로 인한 알파시누클라인의 축적 감소가 이 단백질에 관련된 다른 질환에도 효과를 낼 것으로 기대된다"고 말했다.
[김병호 기자]