GC녹십자 "헌터라제 ICV, 일본 품목허가 신청"

GC녹십자는 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)이 지난달 31일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
헌터라제 ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 헌터증후군을 치료한다. 기존 정맥주사 제형의 치료제는 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는 데 한계가 있었다고 GC녹십자는 설명했다.
GC녹십자는 뇌실 투여 방식의 헌터라제가 헌터증후군의 '미충족 수요(unmet need)'에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미가 크다고 자평했다.
GC녹십자에 따르면 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수의 연구자 주도 임상에서 헌터라제 ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'(heparan sulfate)이 크게 감소시키는 것으로 나타났다. 또 주요 임상 평가 지표이며 헌터증후군 환자의 지적·신체적 발달장애 정도를 평가하는 '발달 연령'도 개선되거나 안정화되는 것으로 확인됐다.

앞서 일본 후생노동성은 지난달 17일 헌터라제ICV를 희귀의약품으로 지정했다.
허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다"라며 "희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다"라고 말했다.
벤자민 마이니(Benjamin Miny) 클리니젠 그룹 부사장은 "이번 허가 신청은 파트너십을 통한 일본 내에서의 중요한 성장 동력이 될 것"이라며 "이 치료제가 출시된다면 그동안의 미충족 수요를 해결할 수 있을 것"이라고 말했다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다.
[디지털뉴스국 한경우 기자]